礼来合作研发RNAi基因治疗新药申请授权
11月16日，RNA干扰了(RNAi)基因治疗药物的开发商Dicerna制药公司。据宣布，美国FDA目前已授权一种代号为LY 3561774的新药与利莱一起申请(IND)，这是Dicerna与Lilai合作的第一个临床阶段候选药物。
这项授权触发了向Dicerna里程碑支付1000万美元，而LY 3561774的第一期临床试验将在稍后阶段进行。根据先前的计划，该试验预计将在2020年年底前招募患者，主要用于治疗心血管代谢疾病的未知原因。
此外，Dicerna有资格获得未来GalXC平台开发和商业化的里程碑，包括肝脏代谢性疾病应用的3.5亿美元，非肝代谢疾病应用的3.55亿美元的里程碑付款，以及潜在产品销售的阶梯使用费，从中到低两位数不等。
迪尔纳与丽莱的合作协议于2018年达成，旨在发现、开发和商业化治疗代谢疾病、神经退行性疾病和疼痛的潜在新疗法。自该伙伴关系成立以来，双方已经启动了十几项发展计划。LY 3561774的IND应用是Dicerna和Lilai在2018年全球许可和研究伙伴关系下的第一个里程碑，该伙伴关系侧重于使用Dicerna的RNAi技术和平台来研究心血管代谢治疗和未来治疗。
对于礼来来说，这使得它能够在2021年及以后为RNAi候选药物的营销提供强有力的支持，并帮助改进研发管道。与此同时，基于RNAi的药物可能成为治疗药物市场不满意的更严重疾病的更有效、更方便的治疗方法。
Dicerna公司的专有RNAi技术平台GalXC旨在推动下一代基于RNAi的治疗方法的发展，这种疗法将能够使驱动肝脏疾病的基因沉默。此外，GalXC的化合物还可以实现RNAi治疗的皮下传递，该疗法可以与肝细胞上的受体特异结合，从而使细胞内转化为细胞，以发挥RNAi的作用。
GalXC方法的优点是优化RNAi通路的活性，使其能够以最具体和最有效的方式运作。Dicerna目前正在探索其RNAi技术在肝外的新应用，针对其他组织并实现新的治疗应用。
RNAi是一种生物学过程，其中一些双链RNA分子通过破坏这些基因的信使RNA(MRNA)来抑制致病基因的表达。它反映了开发具体有效的治疗方法的新方法。RNAi并不以蛋白质为靶点，与蛋白质结合而抑制其活性，但通过靶向mRNA(指令集引导蛋白质构建)在基因沉默中起着早期的作用。在这个指令集上，RNAi被认为具有攻击任何目标的能力，包括常规抗体和不能以小分子形式到达的致病基因。因此，通过沉默致病基因，RNAi平台有可能解决其他难以治疗的疾病。
